中山大学孙逸仙纪念医院儿童造血干细胞移植中心同时开展自体脐带血移植与异基因脐带血移植，其中异基因脐带血移植临床应用更为广泛，多用于儿童白血病、神经母细胞瘤、地中海贫血、免疫缺陷病以及黏多糖病、肾上腺脑白质营养不良等遗传代谢病。
“这类遗传代谢病患者自身携带致病基因，必须使用健康异体脐带血。移植后全新的造血干细胞能够纠正先天代谢缺陷，已有大量患儿借此获得新生。”黄科说。
倘若没有储存自体脐带血，临床还有多种备选治疗路径。医生可通过公共脐带血库、中华骨髓库寻找配型相合的异体干细胞，亲属单倍体移植已是成熟方案。若难以找到合适供者，只能依靠免疫药物、长期输血等保守手段，患者持续面临严重感染、大出血等致命风险。
近年来脐带血相关科研持续推进。针对单份脐带血细胞数量不足的痛点，国内外科研团队正在开展干细胞扩增技术研究，相关技术海外已进入临床阶段，国内研究也距离临床应用越来越近。
黄科提醒大众理性看待脐带血储存：出生留存自体脐带血，主要用于应对个体后天发生的非遗传性血液、免疫相关疾病，并非万能。兄弟姐妹配型相合的健康脐带血，同样可以用于患病儿童救治。(完) 【编辑:张子怡】
